‘اطرافیان’ Cs ملاقات بازی خود را در ژن-تکنیک ویرایش

Biomolecular مهندسین در دانشگاه رایس را در بر داشت یک C-ارزش روش که به طور چشمگیری باعث افزایش دقت ژن ویرایش.

برنج آزمایشگاه biomolecular مهندس Xue شری گائو به معرفی مجموعه ای از ابزار است که افزایش دقت CRISPR-بر اساس ویرایش در بیماری دنباله مدل بالا تا 6000 برابر در مقایسه با زمان پایه ویرایشگر BE4max که در نظر گرفته شده است دولت از هنر.

این کار به نظر می رسد در باز-دسترسی به مجله علم پیشرفت.

Cytosine پایه سردبیران قادر به تبدیل cytosines (C) به thymines (T) در ژنوم انسان که متشکل از سه میلیارد Cs, Ts, به عنوان (adenine) و Gs (گوانین). پایه جفت از C-G و در رمزگذاری اطلاعات ژنتیکی در DNA است. حتی یک اشتباه پایه در ژنوم انسان — یک جهش — می تواند منجر به بیماری های ژنتیکی.

“T-to-C جهش به نام تک نوکلئوتيدی حساب برای حدود 38 درصد از انسان های بیماری زا, بیماری ها” گائو گفت. “Cytosine پایه سردبیران ارائه وعده های بزرگ به طور بالقوه در درمان این بیماری توسط معکوس C جهش به T.

“هنگامی که وجود دارد ‘اطرافیان’ C واقع در سمت راست در بالادست هدفمند C تکنولوژی های قبلی نمی تواند تمایز بین حسابهای و هر دو را به Ts,” او گفت:. “ما واقعا فقط می خواهید برای اصلاح بیماری های مربوط به C به T و ترک اطرافیان C اصلاح نشده.

“ارائه شده است که انگیزه برای این پروژه” گائو گفت. “ما می خواهیم به مهندس جدید cytosine پایه ویرایشگر است که می تواند دقیقا تغییر تک هدفمند C در حالی که به حداقل رساندن ناخواسته C ویرایش هنگامی که متوالی ‘CCs’ قرار دارد در پنجره ویرایش.”

گائو آزمایشگاه به دنبال توسعه پایگاه ویراستاران از طریق یک سری از پروتئین-مهندسی تلاش. جدید cytosine پایه سردبیران به نام A3G-BEs را به طور چشمگیری افزایش دقت توسط تنها در ویرایش دوم متوالی Cs.

برای قرار دادن آزمون خود را در “بیماری های مربوط به زمینه” گائو آزمایشگاه با استفاده از ابزار خود را برای تغییر سلول های انسانی برای ایجاد فیبروز کیستیک و چندین بیماری دیگر مدل های سلولی. همه حاکی از موفقیت قابل توجهی در دقت مورد نظر ایجاد بیماری زا C-به-T جهش به خصوص فیبروز کیستیک سلول که هر سه A3G-توان انواع کاملا اصلاح شده بیش از 50% از زمان در مقایسه با 0.6% برای BE4max.

گائو آزمایشگاه همچنین در آزمایش جدید خود را A3G-BEs پتانسیل برای اصلاح جهش در درمان بیماری های کاربردی از جمله فیبروز کیستیک holocarboxylase سنتتاز کمبود و pyropoikilocytosis یک نوع کم خونی است.

در آزمایش بر روی تلفن همراه مدل های حاوی pathogenetic جهش A3G-BEs به طور قابل توجهی عملکرد بهتری نسبت به BE4max. در مورد holocarboxylase سنتتاز کمبود ویرایشگر کاملا اصلاح شده و تنها هدف C نوکلئوتید در بیش از 50 درصد از این توالی با یک 6,496 برابر بالاتر از اصلاح BE4max.

“ما همچنین شناسایی 540 انسان بیماری زا تک نوکلئوتيدی است که می تواند دقیقا ایرادات ما A3G-BEs” گائو گفت. “A3G شود همچنین به نظر می رسد کاهش خارج از هدف ویرایشهای (ناخواسته ویرایش به دیگر بخش هایی از ژنوم است که می تواند معرفی جهش) در هر دو DNA و RNA سطح است.” کاهش خارج از اهداف بوده است نخست هدف از CRISPR پژوهش است.

“وجود دارد سه میلیارد جفت در انسان,” او گفت:. “من معتقدم که این تکنولوژی سطح دقت در حال رفتن به یک عامل مهم در جهت درمان بیماری ژنتیکی است.”

داستان منبع:

مواد ارائه شده توسط دانشگاه رایس. توجه داشته باشید: محتوا ممکن است برای ویرایش سبک و طول.

tinyurlis.gdv.gdv.htclck.ruulvis.netshrtco.de

Leave a reply

You may use these HTML tags and attributes: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>