آن بوده است بیش از سه سال از ما تنظیم کننده greenlit این کشور برای اولین بار در آزمون انسان از Crispr را برای مبارزه با بیماری بالقوه بیش از سه سال انتظار برای پیدا کردن اگر بسیار به کرات ژن-ویرایش تکنیک می تواند با خیال راحت استفاده می شود به ضرب و شتم به سختی به درمان سرطان. امروز محققان از دانشگاه ایالتی پنسیلوانیا و دانشگاه استنفورد در نهایت نشان داد اولین گزارش منتشر شده توصیف شده است. بسیار پیش بینی نتایج نشان داد که روش هر دو امن و امکان پذیر است; Crispr می خواهم سلول های رفت و در جایی که آنها قرار بود برای رفتن و جان سالم به در برای طولانی تر از انتظار می رود. آنها نمی درمان هر کسی سرطان, اما آنها نمی کشتن هر کسی, یا, که بدان معنی است که نتایج نگه داری وعده برای آینده Crispr داروهای مبتنی بر.

آزمایشی کوچک بود—فقط سه نفر—طراحی شده فقط برای ارزیابی روش ایمنی است. در سال گذشته هر بیمار سرطانی دریافت تزریق حدود 100 میلیون از خود سلول های T که شده بود اصلاح شده ژنتیکی در دانشگاه پنسیلوانیا آزمایشگاه. وجود محققان مجهز به سلول های با souped تا سرطان-شناخت گیرنده و با استفاده از Crispr به آنها را بیشتر کارآمد ماشین آلات کشتار. این سلول ها با موفقیت پیوست تا با بقیه هر فرد سیستم ایمنی بدن و هنوز هم می تواند یافت می شود گردش در خون بيماران نه ماه بعد. محققان ارائه شده که برخی از اطلاعات اولیه در یک کنفرانس در ماه دسامبر اما شامل نمی شود هر گونه اطلاعات در مورد چگونه به خوبی Crispr می خواهم سلول در واقع انجام شده است. که اطلاعات در میان جزئیات جدید گنجانده شده در این مطالعه کارشناسی پنج شنبه منتشر شده در علم است.

“قبل از اینکه ما این هیچ کس تا به حال تزریق Crispr-ویرایش سلول ها به بیماران و ما را تشویق توسط این واقعیت است که ما می تواند آن را انجام دهد با خیال راحت می گوید:” Edward A. Stadtmauer یک انکولوژیست در دانشگاه پنسیلوانیا و مطالعه محقق اصلی. “در حال حاضر ما می توانید حرکت بر روی یک مرز کاملا جدید بیشتر مهندسی این سلول ها و افزایش تعداد بیماران تحت درمان است.”

این مطالعه با هدف نظارت توسط کارل ژوئن پیشگام در حال ظهور در زمینه سلول های بنیادی که شامل سوپر بيماران خود سیستم ایمنی بدن برای مبارزه با سرطان از طریق یک سری از ژنتیک و ترفند دارویی هل می دهد. ژوئن بزرگترین دستیابی به موفقیت در آمد در سال 2012 زمانی که خود را UPenn آزمایشگاه درج یک ژن جدید به سلول های T از یک بیماری علاج فرزند به نام امیلی وایتهد; آغشته با سرطان-به رسمیت شناختن توانایی های آن سلول های پاک لوسمی کردن نقشه. در ماه ژوئن در حال حاضر 14 سال از فرار او اولین 5K برای جمع آوری پول برای درمان سرطان کودکان.

وایتهد را بهبود معجزه آسا نبود دقیقا یک اتفاق است. اما او خوش شانس بود. سلول های T او دریافت کرد و باعث “cytokine طوفان” که آب گرفتگی بدن او را با ارگان آسیب رساندن التهاب است. ژوئن تیم نجات زندگی خود با تجویز به تازگی تایید شده مواد مخدر است. اما دیگر بیماران شده اند خیلی خوش شانس. برروی آن مهندسی مجدد سلول های T نیز می تواند به اشتباه در راه های دیگر—طبیعی گیرنده گاهی تداخل با طراح آنهایی که ساخت آنها کمتر موثر است. هدف از UPenn آزمایشی بود برای دیدن اگر Crispr می تواند به حل برخی از این مسائل—بدون ایجاد خطرناک واکنش سیستم ایمنی بدن. تحقیقات قبلی نشان داده است انسان به موجود ایمنی نسبت به باکتری ها که از Crispr (نسخه اصلی که UPenn تیم استفاده می شود) مشتق شده است.

یوسف Fraietta که اجرا می شود خود سلول های بنیادی در آزمایشگاه UPenn مرکز سلولی پیشرفته درمان طراحی سیستم Crispr آنها استفاده می شود و تحت نظارت در حال ویرایش. پس از برداشت سلولهای T از سه بيمار خود گروه ساخته شده سه ویرایشهای به آنها. برای اولین بار بود که یک ژن به نام PDCD1. این باعث می شود یک پروتئین که در عمل مانند یک ترمز در سیستم ایمنی بدن است. تومور راه تبدیل کردن بیان این پروتئین در سلول های ایمنی به تعدیل پاسخ خود را به مهاجم سرطان است. با استفاده از Crispr برای خاموش کردن PDCD1 دانشمندان امیدوار به افزایش احتمال که بیمار جدید ارتش کلون از سلول های T را به همه نشان می دهد تا به مبارزه با.

در دوم دو ویرایشهای دانشمندان با استفاده از Crispr به فلج ژن که کد های T گیرنده های سلولی—حذف آنها را از سلول های سطحی و ایجاد یک تخته سنگ سفید. سپس بعد از چند روز استراحت محققان درج یک ژن جدید به سلول های, این یکی حاوی کد برای طراح خود گیرنده. که گام مسلح هر سلول با یک نوع سرطان خانگی دستگاه. دانشمندان بعدی منتقل سلول ها به مجموعه ای از کیسه های بزرگ, هر, برگزاری چندین لیتر از مایع و قند و نمک و چیزهای دیگر سلول ها نیاز به رشد. در هفته های اخیر به آرامی در داخل انکوباتور تا زمانی که سلول های ضرب شده بود به بسیاری از میلیون ها نفر قبل از اینکه cryopreserved و حمل کردن برای تزریق به هر بیمار است.

بزرگترین سوال از رفتن به دادگاه شد چه اتفاقی می افتد زمانی که آن 100 میلیون سلولها متصل به بدن بیماران. خواهد حل و فصل آنها ، آنها پیدا کردن راه خود را به سرطان ؟ آنها حتی برای زنده ماندن ؟ و یا حتی بدتر خواهد باقی مانده Crispr پروتئین های گسترده باعث ایمنی بدن واکنش ؟

وجود ندارد بسیار بین المللی تحقیقات آنها می تواند با تکیه بر سابقه. دانشمندان در چین اولین کسانی بودند که به استفاده از Crispr را امتحان کنید برای درمان سرطان در انسان در سال 2016. آنها پس از آغاز تعدادی از مطالعات بالینی منتشر شد اما بسیار اطلاعات کمی در مورد آنها.

در مورد ریسک نیست به اندازه کافی ساده ممکن است کمک به یادآوری است که دانشگاه پنسیلوانیا است همان جایی که یک دختر 18 ساله به نام جسی Gelsinger درگذشت از یک فاجعه واکنش ایمنی بدن به یک تجربی ژن درمانی در سال 1999 تنظیم پشت زمینه برای چند دهه. مشابه فاجعه غرق تلاش ده ها تن از شرکت های تعقیب مهندسی سلول T ایده و تحقیقات از آنها پشتیبانی می کند. ژوئن دارای تعداد اختراعات ثبت شده در سلول T تکنولوژی است و از مؤسسین Tmunity یک مهندسی سلول T شرکت است که ارائه کمک های مالی برای محاکمه. بسیاری از نویسندگان دریافت کمک های مالی و یا هزینه های مشاوره را از دیگر سلول درمانی شرکت با سلول T محصولات در خط لوله از جمله نوارتیس, جلعاد و آرسنال Biosciences. اثبات به این که این سلول ها امن برای مردم است بیش از فقط یک دانشگاهی ورزش. میلیاردها دلار روی خط هستند.

این زمان در اطراف همه چیز رفت بسیار بهتر است. سلامت بیماران یا بهبود یافته و یا ثابت برگزار. آنها تحمل مهندسی سلول های T با تنها عوارض جانبی خفیف و هیچ پاسخ ایمنی است. و هنگامی که Fraietta تیم نمونه خون خود را هر چند ماه محققان نگه داشته و پیدا کردن سلول ها با ویرایش آنها تا به حال ساخته شده است. که نشانه خوبی است زیرا به این معنی است که سلول ها نمی میرند و به نظر می رسد فقط به عنوان مناسب به عنوان بیمار طبیعی سلول. علاوه بر این, زمانی که محققان بیوپسی مغز استخوان از بيماران آنها یافت ویرایش سلول های T وجود دارد بیش از حد در سایت از سرطان نشان می دهد که سلول های جدید مهاجرت کرده بودند به نقاط مناسب.

اما اگر سه نفر با تجربه برخی از ثبات بیماری خود را در طول درمان و دیدم اندازه تومور را کاهش سلول های T به مراتب از یک کل ثابت. یکی از بیماران زن مبتلا مولتيپل ميلوما درگذشت در ماه دسامبر هفت ماه پس از دریافت درمان. دیگر دو زن دیگری با مالتيپل ميلوما و یک مرد با سارکوم (کسی که تومور افت)—پس به حال خود سرطان را بدتر کند و اکنون در حال دریافت درمان های دیگر.

“این واقعا سخت است برای ما را به هر گونه نتیجه گیری در مورد اثربخشی درمان جز به آن می گویند نه 100 درصد موثر می گوید:” Stadtmauer. “شما واقعا نیاز به درمان بسیاری از بیماران به این سوال است.”\

این UPenn تیم برنامه ریزی شده بود به حرکت این روش Crispr به یک بزرگتر دادگاه مربوط به 18 شرکت کنندگان که می تواند شروع به جواب این سوال. اما تا کنون آنها را درمان نمی شود هر گونه بيماران است. دلیل می گوید Stadtmauer است که ژن ویرایش میدان در حال حرکت است به سرعت آنها هنوز مطمئن شوید که آنها می خواهند به فشار رو به جلو با آنچه که در حال حاضر در نظر گرفته می شود منسوخ شده و فن آوری. امروز یک سیستم Crispr توسعه در سال 2015 به نظر می رسد موجودات ماقبل تاریخ. در سال های پس از محاکمه تصویب شد, مجموعه ای از ژن جدید-ابزار ویرایش که وعده دقت بیشتر و بیشتر انعطاف پذیری طراحی شده اند توسعه یافته است. “من از دیدن این مطالعه به عنوان اولین پله سنگی است که منجر به بسیاری از تحقیقات از این رویکرد می گوید:” Stadtmauer.

در واقع او می گوید: تعدادی از جمله سرطان محاکمه در UPenn میله میله برای شروع بعد از این سال. “ما درست در آستانه,” او می گوید. “این است که بسیاری از سال های دور. وجود دارد بسیاری از بیماران که دریافت خواهد شد ویرایش سلول ها در سال 2020.”

نتایج خواهد شد و موج فراتر از دانشگاه پنسیلوانیا است. چند دیگر ما Crispr محاکمه هستند و فقط در جریان است. سال گذشته پزشکان شروع به تست Crispr برای اختلالات خونی بیماری سلول های داسی شکل و تالاسمی ماژور. یکی دیگر از آزمایش با استفاده از Crispr برای درمان یک فرم به ارث رسیده از کوری است که در حال حاضر در استخدام شرکت کنندگان است.

“اجازه دهید فقط می گویند این یافته خواهد شد ذکر شده توسط هر دانشگاهی آزمایشگاه یا بیوتکنولوژی شرکت تشکیل پرونده با تحقیقاتی جدید برنامه مبارزه با مواد مخدر با FDA برای Crispr-ویرایش سلول ها می گوید:” فئودور Urnov علمی مدیر فن آوری و ترجمه در ابتکاری ژنتیک موسسه مشترک مرکز تحقیقات از دانشگاه برکلی و دانشگاه سان فرانسیسکو. او می گوید: جوان زمینه ژن ویرایش شده است خالی از سکنه شده توسط گمنام در خصوص تاثیر بالقوه Crispr اشتباهات. DNA-ابزار برش کامل نیست. Fraietta را UPenn تیم شواهدی از جهش در حدود یک درصد از سلول های آنها تزریق به سه نفر.

و بسیاری از مقالات آمده اند hypothesizing در مورد خطرات بالقوه; جهش غیر منتظره ممکن است مختل کلید همراه توابع و یا حتی باعث سرطان می شود. (منتشر شده در سال 2017 به طور خلاصه چهار سهام Crispr-بر اساس شرکت های پزشکی.) اما Urnov می گوید این متقاعد کننده ای نشان می دهد که چنین ترس و پر از شکوفه. “چه این نشان می دهد این است که شما می توانید ویرایش پیوند سلول است که باید همه نوع از چیزهایی که ناخواسته اتفاق می افتد به ژنوم سلول ها به نظر می رسد خوب است و آنها لازم نیست که هر گونه اثرات نامطلوب در بیماران,” او می گوید.

Fraietta است کمی محتاط تر. “ما هنوز نمی دانیم چه اهمیت است از داشتن معرفی ژنومی بی ثباتی است,” او می گوید. “این نوع صبر کنید و ببینید.” باقی مانده دو نفر خواهد بود به طور منظم تحت نظارت برای 15 سال آینده به ارزیابی هر گونه خطرات طولانی مدت. ممکن است مدت زمان طولانی قبل از میدان ژن-ویرایش یک پاسخ قطعی. اما هنوز بسیاری از پاسخ های امروز از آن بود دیروز و همه آنها نقطه نسبت به یک بیماری مبارزه آینده تبدیل Crispr.


بزرگ تر سیمی داستان
  • او می خواست یک اسب شاخدار. او کردم … یک کسب و کار پایدار
  • هالیوود شرط در آینده از سریع کلیپ و صفحه نمایش کوچک
  • پول های کثیف و بد علم در آزمایشگاه رسانه ای دانشگاه MIT
  • گربه ها در حال ساخت استرالیا bushfire تراژدی حتی بدتر
  • عمومی, انفجار خصوصی یا چت ؟ رسانه های اجتماعی نقشه راه میانه
  • 👁 تاریخچه راز از صورت به رسمیت شناختن. به علاوه آخرین اخبار در مورد هوش مصنوعی
  • 💻 ارتقاء کار خود را با بازی ما دنده تیم های مورد علاقه, لپ تاپ, کیبورد تایپ جایگزین و سر و صدا لغو هدفون

tinyurlis.gdv.gdv.htclck.ruulvis.netshrtco.de