موش کور به دنیا آمد نشان داده اند بهبود قابل توجهی در بینایی پس از تحت یک ژن جدید درمان طراحی و توسعه توسط یک تیم از دانشمندان ژاپنی.

نتایج منتشر شده در 24 ژانویه در Nature Communications.

این روش جدید جایگزین استراتژی ژن مکمل که شامل مکمل ژن معیوب مانند آنهایی است که می تواند منجر به ارث برده شبکیه ماکولا با یک سالم است. ژن های سالم تحویل داده شده است از طریق ويروس همراه آدنو (aav) ويروس. این ویروس فقط می تواند نگه دارید تنها یک ژن سالم و اکثریت قریب به اتفاق بیماران مبتلا به نقص یک ژن نمی توان با این روش درمان کرد.

“برای غلبه بر این مشکل ما توسعه تک NAL از ژن درمانی پلت فرم است که اجازه می دهد تا محلی جایگزینی یک جهش دنباله آن سالم همتای است که می تواند درمان تقریبا هر جهش” گفت: Koji Nishiguchi co-اولین نویسنده در این مقاله و استادیار در بخش پیشرفته چشم پزشکی در دانشگاه توهوکو دانشکده پزشکی.

تک NAL از ژن درمانی پلت فرم ترکیبی از CRISPR-Cas9 تکنولوژی میکرو-همسانی واسطه پایان پیوستن به. این دو چیز عمل اساسا به عنوان ژنتیکی قیچی و چسب ژنتیکی بود. محققان می توانند یک هدف خاص ژن معیوب برش و چسب در یک جایگزین سالم.

در موش کور این رویکرد نجات حدود 10 درصد از گیرنده و در نتیجه بهبود حساسیت به نور و افزایش فعالیت های بصری. بهبود در چشم انداز بود در مورد نتیجه همان ژن مکمل می تواند تولید کند.

“درمان موش کور ارثی شبکیه ماکولا با درمان های جدید ما نشان می دهد که یک رابط بصری مرمت را می توان در یک سطح مشابه که به واسطه معمولی ژن مکمل اطمینان بالقوه آن برای کاربرد بالینی,” Nishiguchi گفت. “پلت فرم هموار راه را برای درمان بیماران مبتلا به جهش بزرگتر ژن که شامل اکثریت قریب به اتفاق کسانی که با به ارث برده شبکیه ماکولا. بعلاوه یک رویکرد مشابه می توان به درمان تقریبا هر چشمی و غیر چشمی شرایط به ارث برده.”

در حال حاضر محققان در حال استفاده از جدید ژنوم ویرایش پلت فرم به منظور توسعه یک روش درمانی برای بیماران انسانی با retinitis pigmentosa, یک گروه از شرایط نادر است که می تواند باعث از دست دادن دید محیطی و مشکل در دیدن در شب. آنها را هدف قرار دادن جهش های شایع در میان بیماران است که باقی می ماند غیرقابل درمان با استفاده از ژن درمانی. Nishiguchi تیم قصد دارد تا درمانی در یک کارآزمایی بالینی به عنوان اوایل به عنوان سال 2025 است.

داستان منبع:

مواد ارائه شده توسط دانشگاه توهوکو. توجه داشته باشید: محتوا ممکن است برای ویرایش سبک و طول.

tinyurlis.gdv.gdv.htclck.ruulvis.netshrtco.de