این شرکت می خواهد به بازنویسی آینده از بیماری های ژنتیکی

اسم شب درمان است در حال توسعه یک کلاس جدید از ژن سردبیران قادر به دقیقا متصل کردن در امتداد طولانی از DNA—چیزی که Crispr نمی تواند انجام دهد.

Crispr بالقوه برای درمان بیماری ارثی است عناوین ساخته شده از جمله در سیمی برای سال. ( در اینجا, اینجا, اینجا و اینجا.) در نهایت حداقل برای یک خانواده ژن-ویرایش فن آوری است که تبدیل به تحویل امید تر از اعتیاد به مواد مخدره. یک سال پس از 34 سال ویکتوریا خاکستری دریافت تزریق میلیاردها Crispr می خواهم سلول های NPR, گزارش هفته گذشته که این سلول ها هنوز زنده بودند و کاهش عوارض ناشی از بیماری سلول های داسی شکل. محققان می گویند آن را هنوز هم بیش از حد به زودی به آن را یک درمان است. اما به عنوان اولین فرد مبتلا به یک اختلال ژنتیکی به تواند با موفقیت درمان با Crispr در ایالات متحده آن را یک نقطه عطف بزرگ. و با ده ها تن بیشتر آزمایش های بالینی در حال حاضر در حال پیشرفت Crispr فقط گرفتن آغاز شده است.

در عین حال برای همه آن DNA-برش دقت Crispr بهتر است در شکستن DNA. در خاکستری مورد ژن ویرایشگر ساخته شده توسط Crispr درمان عمدا فلج نظارتی ژن در سلولهای مغز استخوان, افزایش تولید خفته جنين شکل هموگلوبین و غلبه بر جهش است که منجر به ضعیف تولید بالغ فرم حامل اکسیژن مولکول است. این یک راه هوشمندانه در اطراف Crispr محدودیت داره. اما آن را نمی خواهد کار برای بسیاری از دیگر شرایط به ارث برده. اگر شما می خواهید به جای یک ژن معیوب با سالم شما نیاز به یک ابزار مختلف. و اگر شما نیاز به قرار دادن بسیاری از DNA شما نوع از شانس.

نه دیگر می گوید: جفری فون Maltzahn مدیر عامل شرکت جدید راه اندازی به نام اسم شب درمان. این شرکت تاسیس در سال 2018 توسط بوستون مبتنی بر زیست فناوری سرمایه گذاری نیروگاه گل سرسبد پیشگام که در آن فون Maltzahn یک شریک است پدید آمده از خفا در روز سه شنبه با 50 میلیون دلار اولیه تامین مالی است. اسم شب را صرف دو سال گذشته در حال توسعه یک کلاس جدید از مولکولی منبلترس قادر به انجام بسیاری از چیزهای Crispr می توانید انجام دهید—و برخی که آن را نمی توان از جمله دقیقا متصل کردن در امتداد طولانی از DNA است. آن را ژن ویرایش می گوید فون Maltzahn. آن را “ژن نوشتن.”

“به سادگی ما فکر می کنم از آن به عنوان یک دسته بندی جدید می گوید:” فون Maltzahn. “ژن نوشتن است که قادر به ایجاد یا کامل حذف و یا ساده پایه جفت تغییرات اما آن wheelhouse است که در طیف کامل و به طور خاص توانایی ایجاد تغییرات زیادی به ژنوم است.”

به فراتر از simplistics به درک چگونه ژن نوشتن آثار شما را به شیرجه رفتن عمیق به تاریخ باستان, نامرئی نبرد که خشمگین برای میلیاردها سال.

تقریبا تا زمانی که وجود داشته است باکتری ها وجود داشته است ویروس ها در تلاش برای حمله به آنها را. این ویروس ها به نام فاژها هستند مانند رشته های مخرب کامپیوتر کد در تلاش برای هک کردن به یک ژنوم باکتریایی به فوت و فن آن را به ساخت بیشتر فاژها. هر روز فاژها حمله و انفجار از هم جدا مقادیر عظیمی از جهان باکتری (تا 40 درصد از جمعیت باکتریایی در اقیانوس ها به تنهایی). برای جلوگیری از کشتار بی امان و باکتری ها تا به حال به طور مداوم و تکامل سیستم های دفاع. Crispr یکی از آنها است. این یک راه برای باکتری ها به سرقت یک بیت از یک فاژ کد—DNA یا RNA—و ذخیره آن در یک بانک حافظه مانند یک ازلی سیستم ایمنی بدن است. این طولانی ترین در حال اجرا مسابقه تسلیحاتی در تاریخ زمین, می گوید: جو پیترز یک میکروبیولوژیست در دانشگاه کرنل: “این سطح از فشار تکاملی رانده است یک مقدار باور نکردنی از تازگی در مکانیسم های مولکولی برای دستکاری DNA و RNA.”

اما باکتری ها نیست و فقط به حال به رقابت با خارجی ویروسی مهاجمان. ژنوم خود را نیز تحت همیشگی حمله از درون. از طریق هزاران سال به عنوان باکتری شده اند مبادله بیت از DNA با یکدیگر, تلاش برای ماندن جلوتر از موج بعدی از فاژ حملات برخی از این ژن تکامل توانایی به حرکت در اطراف و حتی تکرار به طور مستقل از بقیه ی اصلی خود داشت ، این به اصطلاح “تلفن همراه عناصر ژنتیکی” یا MGEs حمل خود شامل کد برای ماشین آلات یا برش و چسباندن و یا کپی و چسباندن خود را به یک محل جدید و یا در درون خود میزبان یا به نزدیکی باکتری است.

که می تواند طلسم مشکل واقعی برای باکتری ها در پایان دریافت از این ژن های تصادفی. اگر کسانی که MGEs قرار دادن خود به بحرانی ژن مناطق این bye-bye باکتری است. “شما می توانید در مورد فکر می کنم MGEs راه همان شما می توانید در مورد فکر می کنم جهش می گوید:” پیترز. “ما نمی تکامل یافته اند و بدون آنها اما 99.99999 درصد از آنها بد هستند. باکتری ها در تلاش هستند به هر قیمتی برای جلوگیری MGEs از بی ثبات ژنوم خود هستند.”

نوبل برنده جایزه شناس Barbara McClintock کشف شده کلاس MGEs به نام transposons یا “پریدن ژن” در ذرت در سال 1931. روش او برای رنگ آمیزی گیاه کروموزوم مجاز به دیدن هنگامی که تکه های از یک پرش خود را به دیگری. اما برای چند دهه, هدف از این همه تکرار بخش از خود را مجددا DNA فراموش دانشمندان است. برخی تا آنجا پیش رفت دوبله MGE-سنگین بخش هایی از ژنوم انسان “junk DNA است.” آن را سخت برای به دست آوردن کمک های مالی به مطالعه آن. اما کم کم محققان مانند پیترز کشف کرد که MGEs در باکتری ها بودند در واقع بسیار تکامل یافته سیستم های شناخت DNA نوشتن آن و حرکت آن را در اطراف. در واقع Crispr خود را به نظر می رسد که تکامل یافته از یک self-سنتز transposon به عنوان NIH محققان یوجین Koonin و Kira ماکارووا توصیف شده در سال 2017. (Crispr کدهای برای یک پروتئین است که کاهش خاص قابل تشخیص قطعه از DNA ذخیره شده در حافظه ژنتیکی بانک. این transposons مجاز Crispr شروع به گردآوری حافظه که بانک در وهله اول است.)

قبل از آن که در سال پیترز و Koonin چاپ مقاله توصیف چگونه این تکامل می تواند گاهی اوقات دایره کامل آمده است. آنها دریافتند یک نوع از transposon که به سرقت رفته بود برخی از ژن Crispr برای کمک به این حرکت بین باکتری میزبان. آنها متوجه شدم که این مولکولی ابزار برای برش کپی کردن و چسباندن به طور مداوم در حال رفت بین MGEs, فاژها و باکتری ها مورد استفاده قرار گیرد به طور متناوب به عنوان وسیله ای برای حمله و یا دفاع. در پایان این مقاله پیترز و Koonin نوشت که این سیستم می تواند “به طور بالقوه مهار می شود برای ژنوم-مهندسی نرم افزار است.”

پس از مدت پیترز می گوید او شروع به گرفتن تماس از منافع تجاری. یکی از آنها بود و از جیک روبنس اسم شب را رئیس افسر نوآوری و co-founder. در سال 2019 شرکت شروع به حمایت و همکاری تحقیقاتی با پیترز’ Cornell lab در اطراف کشف جدید MGEs با ژنوم مهندسی بالقوه است. (اسم شب دیگر نیز همکاری تحقیقاتی اما مقامات شرکت هنوز فاش آنها.)

MGE آمده در چند طعم. وجود دارد transposons که می توانید برش خود را از ژنوم و هاپ را در محله های مختلف. Retrantransposons ایجاد یک کپی و شاتل که ماکت برای خانه جدید خود را گسترش اندازه ژنوم با هر تکراری. آنها هر دو کار را با داشتن ویژه توالی در انتهای هر که تعریف مرزهای خود. در بین ژن هستند برای ساخت پروتئین است که تشخیص این مرز و یا غیر مستقیم آنها را در مورد transposons ترک یک شکاف است. و یا در مورد retrotransposons کپی کردن آنها از طریق RNA-intermediate به مکان های جدید افزایش اندازه کلی ژنوم است. وجود کلاس های دیگر هم هستند اما این دو که اسم شب مدیران علاقه مند هستند. این است زیرا شما می توانید اضافه کردن یک رشته جدید از کد بین کسانی که دنباله—می گویند سالم و غیر جهش یافته نسخه از یک بیماری زا ژن—و اجازه دهید MGE ماشین آلات انجام کار به حرکت می کند که درمانی DNA به یک بیمار کروموزوم.

برای دو سال گذشته این شرکت تیم bioinformaticians شده اند کاوی پایگاه داده های عمومی است که خانه ژنوم توالی از صدها نفر از هزاران گونه باکتری است که دانشمندان جمع آوری شده از سراسر جهان است. در آن reams اعم از اطلاعات ژنتیکی آنها بوده ام اکتشاف MGEs که ممکن است بهترین راه حل مناسب برای ساخت این نوع از درمان DNA تغییرات.

تا کنون شرکت دانشمندان را شناسایی کرده اند حدود 6000 retrotransposons (چه اسم شب تماس RNA نویسندگان) و 2000 transposons (DNA نویسندگان) است که نشان می دهد پتانسیل. اسم شب را تیم از 35 دانشمندان با انجام آزمایشات در انسان سلول های به درک دقیقا چگونه هر یک از این نسخهها کار میکند. گاهی امیدوار کننده طبیعی ژن نویسنده را دریافت بهینه سازی بیشتر در کلمه عبور آزمایشگاه به طور دقیق و یا رفتن به مکان های مختلف. این شرکت نیست و در عین حال نشان داد که هر یک از آن ژن نویسندگان می توانید از بین بردن یک بیماری ارثی است. اما در مدل موش تیم همواره قادر به استفاده از آنها را به قرار دادن تعداد زیادی از نسخه های زیادی پروتئین فلورسنت سبز ژن به حیوانات’ ژنوم به عنوان راهی برای اثبات که آنها قابل اعتماد می تواند محل طراح DNA.

در حال حاضر دانشمندان شده اند ساخت حیوانات مصنوعی تب و تاب بودن برای چند دهه. چه چیزی متفاوت در مورد اسم شب را روش این است که شرکت دانشمندان تنها نیاز به تزریق کمی از RNA به آن اتفاق می افتد. که کمی بسته از RNA است که تمام اطلاعات آن نیاز به جذب آنزیم های لازم برای ایجاد یک مولکول جدید از DNA است که کدهای برای پروتئین فلورسنت سبز و سپس قرار دادن آن را به ماوس کروموزوم.

که یک معامله بزرگ به دلیل دو تا از بزرگترین موانع در ژنتیک پزشکی مدت طولانی است که چگونه به ارائه یک DNA تغییر ابزار به سمت راست سلول ها و تغییر به اندازه کافی از آنها را که در آن کار می کند. سنتی ژن درمانی متکی بر گذر گاه ژن های سالم در توخالی ویروس است که می تواند متناسب نیست بزرگ قطعه از DNA است. این درمان می تواند تنها داده شده پس چرا مردم را توسعه بدن پاسخ ایمنی بدن به ویروسی پوسته. دانشمندان با استفاده از Crispr را اجرا کنید به همین مسائل است. این است که چرا اولین موفقیت شده اند با اختلالات است که در آن شما می توانید ویرایش سلول ها در خارج بدن و سپس دم آنها را پشت در بود با بیماری سلول های داسی شکل و سرطان است. در خارج از بدن و دانشمندان می توانند تزریق Crispr را جزء قطعات به طور مستقیم به سلول های به جای تکیه بر یک وکتور ویروسی.

اما قادر به ادغام جدید DNA به ژنوم یک زندگی حیوانی از فقط یک شوت مستقیم از RNA شده است هرگز قبل از انجام داده اند. “تا آنجا که ما می دانیم که اولین بار هر کسی تا به حال نشان داده شده است ممکن است به انجام است که با چیزی که—نه فقط در ژنتیک پزشکی, اما آن را برای اولین بار در زیست شناسی مولکولی می گوید:” روبن.

توانایی تزریق فقط یک قطعه RNA شبیه به رویکرد های گرفته شده توسط یکی از پیشرو Covid-19 vaccinemakers, مدرن, می تواند آن را آسان تر برای محققان پس از شرایط ژنتیکی است که در آن درمان شامل اضافه کردن تکه های بزرگ از ترمیم کد ژنتیکی. “این واقعا جالب است و رویکرد آن کاملا سزاوار پیگیری می گوید:” فئودور Urnov یک ژن ویرایش کارشناس و مدیر علمی دانشگاه برکلی نوآورانه ژنتیک موسسه. (در ماه های اخیر Urnov کمک کرده است تبدیل IGI به صورت تمام وقت Covid-19 تست عملیات; او می گوید اسم شب مقامات نزدیک به او به تازگی در مورد پیوستن به هیئت مدیره خود اما که او فاقد پهنای باند به شرکت با وجود شور و هیجان خود را.)

هنوز هم او می گوید: آن را خیلی زود به بگویید اگر ژن نوشتن را باد تا نسبت به Crispr یا بیشتر در آن دقیق نسل بعدی پسر عموی نخست, در حال ویرایش, و یا هر گونه دیگر از ژن جدید ویرایش فن آوری در حال حاضر در حال توسعه است. “آنچه که من آموخته ام از سه دهه در این زمینه این است که تنها درمانگاه می تواند به شما بگوید چه tech در نهایت بهترین راه رو به جلو برای یک بیماری,” او می گوید.

برای اسم شب هر جمله آزمایش های انسانی به احتمال زیاد هنوز حداقل یک سال دور. این شرکت این است که فقط شروع به ساخت اولیه تیم ساخت. و تا کنون مقامات آن شده اند کم حرف در مورد چه بیماری آنها قصد دارند پس از اول گفت که آنها به احتمال زیاد خواهد ژنتیکی نادر شرایط. “ما می خواهیم به طور مستقیم توجه ما در حال حاضر به پخت کردن به عنوان بسیاری از تغییرات و مهندسی سازه به عنوان ما می توانیم” می گوید فون Maltzahn. این شرکت داخلی-طراحی و توسعه RNA نویسندگان و دورترین همراه او می گوید. اما هدف آنها این است که برای رسیدن در یک مجموعه مولکولی ماشین آلات قادر به مقابله با بسیاری از بیماری های انسان قبل از حرکت به درمانگاه. “ما فکر می کنم تقریبا با مجازی یقین است که ژنتیک پزشکی خواهد بود یکی از فوق العاده ترین دسته بندی جدید پزشکی برای زن و شوهر بعد از چند دهه می گوید:” فون Maltzahn.

این زمینه است که قطعا شتاب; ژن درمانی در زمان دهه از تحقیقات قبل از اولین آزمایش های انسانی. آن زمان Crispr 7 سال است. برای ژن نوشتن ما ممکن است که به صبر طولانی.


بزرگ تر سیمی داستان
  • این کشور بازگشایی. من هنوز در مستند
  • می خواهید برای شروع یک پادکست یا livestream? در اینجا چیزی است که شما نیاز دارید
  • Doomscrolling است به آرامی فرسایش سلامت روانی خود را
  • زنان غلتک دربی یک طرح برای Covid و آن را لگد الاغ
  • هکر واژگان: آنچه که یک طرف کانال حمله ؟
  • 👁 اگر درست انجام شود AI می تواند پلیس عادلانه تر. به علاوه: دریافت آخرین اخبار AI
  • ✨ خود را بهینه سازی صفحه اصلی زندگی ما با دنده تیم بهترین میدارد از ربات خلاء به قیمت مناسب تشک هوشمند بلندگو

tinyurlis.gdv.gdv.htclck.ruulvis.netshrtco.de